生物技术公司CRISPR Therapeutics近日发布公告称,美国食品药品监督管理局的细胞、组织和基因治疗咨询委员会,在周二已经完成对CRISPR Therapeutics与福泰制药(VRTX)的基因编辑疗法Exa-cel治疗12岁以上、出现复发性血管闭塞危象患者的严重镰状细胞病(SCD)适应症评估。专家小组表示这种镰状细胞病疗法足够安全,可以用于临床。
类似过去几年审查疫苗上市资格,外部委员会的积极意见不会约束FDA的上市决策,但通常情况下,FDA较大概率会遵循委员会的建议。按照既定审查日期,FDA将在12月8日对这款药物治疗严重镰状细胞病的资格进行评审,距离谜底揭晓仅剩一个月时间!
说人话:人类历史上首个使用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗基因疾病的疗法有望在一个月后获得FDA批准。(基因编辑作为能够重新定义人类生命的技术,虽然获批后可能存在费用高昂等的现实问题,但对人类文明演进可能产生的影响难以估量,市场空间不必吹了,此处省略800字。。)
顺便一提,CRISPR Therapeutics的联合创始人之一Emmanuelle Charpentier,曾在2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖。
再顺便一提,老美股民已经下注,美股CRISPR Therapeutics录得二连大涨,福泰制药创新高。
好了题目讲完,问:我大A阵中谁可出战??
A.冠昊生物(300238)
与北京大学邓宏魁教授共同组建北昊干细胞与再生医学研究院,邓宏魁教授与解放军307医院陈虎教授研究小组成功使用CRISPR基因编辑技术修改造血干细胞CCR5基因,在体内实现抗HIV病毒效果。公司全资子公司北昊研究院依托于北京大学邓宏魁教授的CiPS技术及EPS技术,持续开展生物型人工肝细胞治疗技术研究。
B.双鹭药业(002038)(赠送一个减肥药概念)
C.开能健康(300272):参股美国ASC公司,后者拥有全球领先的基因编辑技术(CRISPR/Cas9技术和TARGATT技术)。(未严格证实)
D.欢迎大伙评论区留言补充
(来源:CRISPR Therapeutics)