2019年9月11日，原解放军307医院陈虎教授、北大邓宏魁教授以及北京佑安医院吴昊教授，三个课题组联合在“The New England Journal of Medicine”杂志上发表了“CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia”。文章报道了首次利用CRISPR-Cas9在HSPCs中编辑CCR5基因并成功移植到罹患HIV合并急性淋巴细胞白血病的患者案例，病人的急性淋巴白血病完全缓解，治疗19个月后携带CCR5突变的供体细胞依然在受体内稳定存活，初步探索基因编辑在临床应用上的安全性和可行性。该研究成果表明，中国学者走在了基因编辑这个新技术向临床应用转化的科技前沿。

这篇文章发表后，在医学界和白血病及艾滋病患者中引起了热烈的关注和讨论，网络上出现许多“世界首例CRISPR编辑治疗艾滋病和白血病”为题的报道，很多人产生疑问：目前已经可以医治艾滋病和白血病了吗？为了使大众正确理解这项研究的意义和价值，我们采访了文章作者，陈虎教授的学生徐磊主治医师，徐医生为我们解读了整个研究历程和后续研究方向。

 基因编辑技术的出现为重大疾病的治愈提供了新的解决思路。其中CRISPR基因编辑技术，因其高效性、有效性与安全性被广泛应用于动物及植物细胞的基因编辑，是现阶段生命科学领域的前沿技术。如何将基因编辑技术应用于疾病的治疗成为国际学者竞相研究的科学问题。如果想要通过基因编辑技术治疗艾滋病，首先要找到一个合适的靶点， 2007年的“柏林病人”案例能够证明移植具有CCR5天然缺失的造血干细胞能够有效控制HIV病毒；此外，CCR5基因缺失天然的存在于世界上部分正常人体内。因此CCR5成为被公认的基因编辑最理想的靶点。

为了解决这一问题，陈虎团队与邓宏魁团队共同合作，根据“柏林病人”案例带来的启发尝试将基因编辑向临床转化，将基因编辑新技术与成熟的造血干细胞的移植技术相结合，通过给艾滋病人移植经过CCR5基因编辑并且配型成功的造血干细胞，尝试探索艾滋病的新的治疗方式。

在建立安全有效且可行的基因编辑技术体系后，通过动物实验验证其对HIV的控制是积极有效的，并在此基础上联合了吴昊-团队在佑安医院招募了同时患有白血病和艾滋病的病人，三家单位正式开展了临床上的应用研究。

冠昊生物——与北京大学邓宏魁教授共同组建北昊干细胞与再生医学研究院，日前邓宏魁教授与解放军307医院陈虎教授研究小组在Molecular Therapy 杂志发表文章报导成功使用CRISPR基因编辑技术修改造血干细胞CCR5基因在体内实现抗HIV病毒效果