美国首款CRISPR基因编辑疗法CASGEVY获批
股海鱼
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2023-12-09 23:02:37
【兴证医药】美国首款CRISPR基因编辑疗法CASGEVY获批，基因疗法LYFGENIA获批
近日，Vertex Pharmaceuticals 和CRISPR Therapeutics宣布， FDA已批准 CASGEVY（exa-cel），一种CRISPR/Cas9 基因组编辑细胞疗法，用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。此次获批将影响美国约10万名 SCD 患者，有望获得一次性且持久的治疗。CASGEVY是第一个在美国获得批准的基于 CRISPR 的基因编辑疗法。
CASGEVY英国获批
此前，11月17日，CASGEVY在英国获批镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。两个临床试验都达到了主要临床终点。在44名TDT患者中，其中42名在随访期(1.2-37.2mo)，不再需要接受输血，2名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。所有31名接受治疗的严重SCD患者在随期（2-32.3mo），均未出现血管闭塞性危象。全球约有10万TDT患者，约有2千万SCD患者。
CASGEVY基因编辑疗法技术
CASGEVY（exa-cel）是一种转基因自体CD34+细胞富集群，通过电穿孔技术将CRISPR/Cas9组件在BCL11A基因的红系特异性增强子区域进行离体编辑，对造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF），得到正常功能的人类造血干细胞和祖细胞，并回输患者体内达到减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象治疗效果。
LYFGENIA基因疗法FDA获批
与CASGEVY疗法一起，FDA同时批准了Bluebirdbio公司的基因疗法LYFGENIA治疗复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。LYFGENIA是一种体外慢病毒（LV）载体转染的基因疗法。LYFGENIA疗法与CASGEVY疗法互为竞品。LYFGENIA基因疗法目前定价为310万美元，CASGEVY基因编辑疗法目前定价为220万美元。
注：信息来源Crispr Theraputics、Blubirdbio官网，FDA官网，波士顿儿童医院官网，医药魔方，FiercePharma，仅为公开资料整理，不构成投资建议
作者在2023-12-10 08:25:23修改文章
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