Q2: 我国目前甲型血友病患者的整体用药情况、年人均治疗费用情况及未来提升空间? A: 据我们所知,中国目前登记在册接受治疗的患者况、年人均治疗费用情况及未来提升空间? A: 据我们所知,中国目前登记在册接受治疗的患者2~3万,患者用药渗透率不足20%,大部分患者未被诊断或未接受治疗;即便是用上药的患者,估计每年也只有约5~6万IU的人均用药量,距离预防治疗的国际推荐剂量下限差距还比较大,渗透率及人均用药水平仍有很大的待改善空间。相比较之 下,国际推荐预防治疗标准下限为251U/kg/次,每2天- -次。因此, 一个体重60kg的成年人年均用药量至少需要25~ 30万IU,才能维持身体相差不大。中国患者整体治疗水平离国际标准还相差较大。
Q3: 八因子的市场规模?影响国内市场的主要因素? A: 2022年全国八因子市场规模估计超过30亿元。从患者需求角度, 在安佳因上市之后,基本解决了以前经常出现的产品断货问题,产品供应不再成为瓶颈;患者需求缺口仍然较大,患者用药水平明显不够。影响国内市场进一步增加的因素主要是支付问题,一 是支付上限,各地经济发展水平不-样,患者用药报销上限不- -样;二是自付比例问题,全国患者平均仍需自付约20%,患者经济负担非常沉重,因病致残、因病致贫的现象在血友病患者群体中较为普遍。