全球有许多种疾病仍旧无药可治。主要有两种情况：

① 第一种情况是新出现的疾病，比如新型冠状病毒肺炎。科学家们虽然很快就搞清楚了病原体，但研发特效的治疗药物需要时间；

② 第二种情况更为普遍，那就是科学家们还没有弄清楚致病的原因，或者是与疾病状态相关的生物调控回路，比如阿尔茨海默病，所以很难研发出有针对性的治疗药物。

由于疾病不仅在患者身体上产生影响，而且在心理上影响患者，所以人类一直都在寻找缓解和治愈疾病的方法和药物。

所谓AI（Artificial intelligence，人工智能）制药，即以医药大数据为基础，通过运用机器学习、深度学习等AI技术替代大量实验，对药物结构、功效等进行快速分析，以达到缩短试验周期、节省成本、促进新药发现、提升试验成功率等目的。

专家们普遍认为AI目前在药品研发药物发现阶段和临床研究阶段的应用相对成熟并逐渐体现出其优势。从最开始的靶点发掘，AI的介入能缩短找到靶点选择的时间。通过AI对生物学、药理学和临床数据进行分析，研发人员可以更快获得候选药物和生物标记物。在先导物的优化上，通过运用NLP算法对海量的化学库、医学数据库和科学论文进行扫描并识别新颖药物、药物基因和其他与治疗有关的联结，寻找潜在药物新分子的效率也能很大程度上得到提升。

临床试验作为新药研发的最后一阶段，难度相对较小，但如果能加速临床实验过程，同样可以加速新药研发进度。进入到临床阶段后，AI可以被运用于新药有效性和毒副作用的测试，并通过算法对临床的数据进行快速对比与分析。此外，医生还可以借助AI技术准确筛选最为合适的临床病人，这意味着企业能够在相比以往更短的时间内收集到足够大的有效样本，加速药品上市的流程。

省时间： 一款新药开发往往要八到十年左右，但是有了AI的帮助，前期筛选会加快非常多，至少能省一半的周期

控成本：提高药品研发的准确率意味着能更好控制研发成本。虽然目前在研发成功率上可能只有个位数的提升，但已经能为整个行业节省数十亿美元

安全性：基于AI大数据分析，在前期很容易发现这些药物的制剂或者致癌方面其他毒性的问题，提高药品的安全性

老药新用：老的药品通过AI比对还能发现其他靶点因此可以产生很多新的用途，从这种角度也能够助力新药的开发和研制

从技术发展角度看去，近年来 AI 技术的突破与生命科学大数据的发展相辅相成。

深度学习算法的进步让端到端的结构预测在硅基中实现； 云计算和超算技术带来的算力提升也解决了计算蛋白质结构之间相互作用的难题； 基因测序技术产生的大量数据积累成为了 AI 算法很好的数据源； 小分子药相对结构化的化学结构很适用于数据建模，也进一步促进了 AI 在药物结构预测领域的发展。

从商业角度探究，AI 制药技术有机会引起一场颠覆式的制药革命。

在完成一定量的技术积累之后，理论上用 AI 赋能的新药发现平台可以持续性地开发新药，这将彻底打破传统的新药研发模式，解决药物研发时间长，成功率低的问题。

AI 技术有助于重塑人们对生命科学的理解，引导帮助生物学家跳出人类固有思维框架的限制，促进做出真正的 First-in-Class 的药物，AI 制药企业也因此具备很高的商业前景和社会价值。

在政策上，创新是时代的主旋律，对创新的政策扶持给 AI 制药企业带来了机会。

近年来中国出台的一系列政策例如带量采购、一致性评价等不断给仿制药企业施压，这也反过来促进了本土药企关注创新。

大量中国本土的仿制药企业需要进行创新转型，天然具备赋能基因的 AI 制药企业是他们极佳的合作对象。 药企在药物制剂、药物递送、处方设计和研发临床差异化的改良性新药等方面都有着迫切的创新需要。 可以说市场的大环境对新技术的需求是明确的，这些需求无疑给 AI 制药领域带来了无限机会。

AI 制药初创企业的商业化探索

在创新环境之下，AI 制药企业正逐步探索自己的商业化之路。

AI 制药技术的难点在于底层知识图谱的构建、模型的训练、以及高性能计算设施提供的算力支撑。 这就使得 AI 制药企业在前期需要进行大量的技术积累，在早期商业化进程方面稍显吃力。

为解决这一问题，AI 制药企业往往会先选择从药物研发的某一个细分阶段切入再逐渐扩大布局。 目前大多数公司选择的是从药物发现阶段进行切入，在未来逐渐布局到临床阶段也有少部分公司选择从临床阶段切入，之后结合临床实际布局到临床前阶段。

在盈利模式方面，部分 AI 制药公司已经探索出自己的发展方向。

和大型药企合作，基于业绩付费是目前 AI 制药公司主要的盈利模式。 一部分生物信息学背景的 AI 制药公司从靶点选择开始便与药企进行深度绑定，在后续的临床试验过程中持续保持合作。 药企通过 AI 制药公司节约了靶点筛选的时间，降低了晶体合成成本，挺高了新药的临床响应率，增加了药物研发成功率。 AI 制药企业也同样获得了稳定的现金流和强力的产业背书，这也有助于其进一步增强研发，形成正向循环。

长远看，AI技术应用于制药将是必然趋势，所有制药企业终将使用人工智能技术促进药物研发生产。预计未来几年AI医疗市场规模增长迅速，有望在2025年达到385亿元，是现有规模的四倍！