国际最新动向

        “近日，FDA发布文件，将于10月31日召开一次咨询委员会（AC）会议，要求其外部顾问细胞、组织和基因治疗咨询委员会讨论Ve­r­t­ex（福泰制药）和CR­I­S­PR Th­e­r­a­p­e­u­t­i­cs基于CR­I­S­PR的基因编辑药物exa-cel（ex­a­g­a­m­g­l­o­g­e­ne au­t­o­t­e­m­c­el）的一个关键问题：评估其脱靶分析是否有足够的证据证明其安全性，并确定是否需要进行更多研究。”

        这款药物本身的主要适应症人群是镰状细胞性贫血人群，经过治疗的所有人群在随访两年期间都完全恢复了正常，而且相较于其他竞品，这款药物副作用很小，体现出了无与伦比的优越性！

      而关于昨晚FDA的会议，RBC Capital Markets的分析师Luca Issi认为，FDA此次披露的文件是“良性的”，他在一份客户报告中写道，FDA的重点似乎是“技术......超过接受这种治疗患者的更广泛风险。瑞穗证券的Salim Syed也持同类观点，称该文件可能是“最好的情况”。

      也就是说，人类历史上第一个用CR­I­S­P­ER技术进行基因编辑的药物即将诞生！

美股那边CRSP的股价已经有所反应！

国内政策及标的

       对应到国内，也有众多政策支持基因编辑、基因治疗行业，比如：

上海促进基因治疗科技创新 推动多种治疗产品发展

 9月18日，上海市科学技术委员会等三部门印发了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025)》，提出到2025年建设提升20家以上基因治疗相关创新基地和平台;建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房;引进培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业

基因治疗是指将外源基因或基因编.辑工具导入靶细胞，对由基因异常引起的疾病进行治疗的方法，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密且部分产品分类存在重合，如嵌合抗原受体T (CAR-T) 细胞治疗产品诱导性多能干细胞 (iPSC) 治疗产品等既属于基因治疗产品，又属于细胞治疗产品。

对应到国内，我们认为以下公司可能会受益：

【冠昊生物】冠昊生物2014年成立北吴研究院，持续开展生物型人工肝、多靶点CAR-T等细胞治疗技术研究。目前以北吴研究院为承载主体的冠吴生物细胞业务已经形成了集细胞技术研发、区域细胞制备、生物资源样本与信息库和细胞运营体验中心的”四位一体”产业模式。S冠昊生物(sz300238）S 

【康龙化成】作为公司的中长期发展战略，公司积极布局大分子和细胞与基因治疗服务平台。报告期内，公司持续通过康龙生物整合康龙化成各子公司和部门的大分子和细胞与基因治疗研发服务能力。此外，为进一步加快大分子药物及细胞与基因治疗等研发服务能力的建设，提高大分子和细胞与基因治疗服务板块的运营能力，2023年 3月，公司、康龙生物和包括高瓴、宁波通商、惠每资本在内的 15 家境内外专业投资者签署增资协议进行股权融资，融资金额约 9.5 亿元人民币。2023年 5月，康龙生物收到全体人民币投资人缴付的投资款合计 8.6亿元人民币并完成人民币交割。目前本次融资的美元交割正在有序进行中。S康龙化成(sz300759）S 

【贝瑞基因】国内基因诊断、基因检测的龙头公司，小市值，正在向基因编辑、基因治疗布局。基因诊断是基因编辑及基因治疗的绝对前提。公司正在兴建的福建数字生命产业园，以搭建覆盖产、学、研、资多维度的新型基因产业生态系统，实现对上游的试剂和仪器生产制造、中游的基因检测技术研究与应用、以及下游的基因治疗与大数据分析服务的基因行业全产业链布局为方向，将大数据、人工智能、基因测序、基因编辑和治疗等前沿科技技术为研发生态向技术生态、产业生态的逐层转化赋能，最终实现婚前、孕前、产前、新生儿、幼儿、少年、壮年到老年全生命周期的数字化健康管理的战略愿景。S贝瑞基因(sz000710）S 

【金斯瑞生物科技】港股标的，控股传奇生物，比较正宗的基因编辑公司。S金斯瑞生物科技(01548）S