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刚刚落地的CRISPR基因编辑疗法,
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2023-12-19 11:20:40

参考资料:https://www.nature.com/articles/d41586-023-03931-5



 

 


《自然》文章指出,阿尔茨海默病的大部分研究都是由淀粉样蛋白假说驱动的,该假说认为阿尔茨海默病的主要致病因素是大脑中β淀粉样蛋白积累,最终形成斑块。淀粉样斑块触发另一种称为“tau”的脑蛋白聚集在一起,并在神经元内扩散。通常在这个过程中,记忆力减退等症状开始出现。tau蛋白越多,症状越严重。

治疗阿尔茨海默病的抗体药物Aducanumab 和 Lecanemab就靶向淀粉样蛋白,临床试验显示它们可以减缓某些人的认知能力下降。这两种药物都已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,但对其安全性和有效性的担忧仍然存在。

CRISPR基因编辑可以提供一种替代治疗基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术

 

 


美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法,其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。在国内,基因编辑领域近日同样取得重大进展。国家药品监督管理局本周二公布,尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获受理。中银国际郝帅研报指出,基因编辑仍在快速发展当中,基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。

市场空间方面,被称作“女版巴菲特”的木头姐在《BigIdeas2023》中曾预测,2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元,如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病,则有可能扩展至600亿美元。分析师吴隆钢12月8日研报分析,建议关注掌握基因编辑技术企业及CXO原料供应企业,相关标的包括贝瑞基因、汉王科技、兰卫医学、和元生物、万孚生物、昌红科技等。另据不完全统计,与基因编辑有业务相关的A股上市公司包括双鹭药业、南模生物、富邦股份、普利制药、安科生物 、赛升药业、普洛药业、川宁生物 、利民股份和药康生物等。

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