美东时间10月3日，阿斯利康旗下罕见病业务子公司Alexion Pharmaceuticals（亚力兄制药）宣布以溢价超7倍的价格，即6800万美元（约4.84亿元人民币）收购临床阶段基因公司LogicBio Therapeutics。
受该收购消息影响，此前股价一直在0.27美元上下浮动的LogicBio周一直接暴涨644%，当日最高价达到2.03美元。
同一天，辉瑞宣布以116亿美元收购Biohaven公司，短短两天后，辉瑞再次宣布以54亿美元收购GBT公司，这被外界解读为辉瑞开始在生物制药领域寻找新资产以扩充管线，抢占罕见血液学领域。
事实上，默沙东、诺华制药和葛兰素史克在最近一年纷纷在罕见病领域斥巨资收购，而国内药企如北海康成、博雅辑因、康蒂尼药业、上海众强药业、曙方医药、德益阳光也正积极布局罕见病研发管线。
资本不断涌入，将推动罕见病产业的发展，更多罕见病患者将获益于其中。
美国将罕见病定义为患者人数小于20万的疾病，欧盟定义为患病率小于1/2000的疾病，国内尚没有明确定义，2010年5月中华医学会遗传学分会建议将罕见病定义为患病率小于五十万分之一或新生儿发病率小于万分之一的疾病。
据美国罕见疾病组织(NORD)官网，目前全球已知的罕见病超过70000种，罕见病患者人数已超过3亿，其中50%患者是儿童。我国罕见病患病人数约为2000万，且每年新增患者人数超过20万，患者人数位居全球前列。
预计到2024年，全球罕见病用药市场规模将达到2420亿美元。
2018年5月，《第一批罕见病目录》发布，目录收录了121种罕见病，涉及到约300万患者，标志着罕见病领域的药品审批和保障有了指导性纲要。
2019年2月，卫健委发布关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知，同月
国家出台了一系列鼓励罕见病药物的研发和加快审批的政策，给与罕见病药物优先审评审批通道，脊髓型肌萎缩症（SMA）药物从提交上市申请到获批上市，只花了不到6个月的时间。
随着国内研发、生产、上市、支付、诊疗等一系列政策出台和落地，罕见病市场有望迎来快速发展，根据弗若斯特沙利文预测，国内罕见病药物市场将以34.5%的年复合增长率，由2020年的13亿美金增长到2030年的259亿美金。
1、上海医药(601607.SH)(市值678亿)
在罕见病药板块，成立罕见病药事业部（上海上药睿尔药品有限公司），为罕见病患者提供更多具有临床价值的药品。上药睿尔集中了已上市产品，是国内拥有罕见病药品批文最多的企业之一。另外，公司的商业板块通过中央药房+全国分布式服务的管理模式，与罗氏、辉瑞、赛诺菲、梯瓦等知名药企成功开展多项罕见病药物推广，公司已成为新特罕药进入中国的首选渠道。
2、泓博医药(301230.SZ)（流通市值8亿）
公司自成立以来长期致力于小分子药物化学研究服务，凭借创始人及所带领的药物化学团队在创新药发现，特别是药物化学方面的技术优势，公司多年以来累计为国内外数百家活跃客户提供过医药研发服务，并受到Agios Pharmaceuticals, Inc.、Alexion Pharmaceuticals, Inc.、KSQ Therapeutics, Inc.、Jnana Therapeutics, Inc.、Nuvalent, Inc.、BeiGene, Ltd.等国外罕见病创新药研发客户的充分认可。公司目前拥有以构效关系为核心的分子模型设计技术平台，并且通过采用计算机辅助药物设计、人工智能技术显著提高研发效率、降低成本；截至目前，公司在与客户合作的创新药物研发项目中，已经成功发现了21个临床候选药物。
与药明康德等CRO龙头相比，泓博医药的业务规模并不算大。但其CRO业务所服务的客户却多为国际上的知名客户，比如研发白血病和血液类罕见遗传疾病新药的Agios Pharmaceuticals,Inc.（AGIO.O）、全球领先的罕见病生物药研发公司之一的Alexion Pharmaceuticals,Inc.（ALXN.O）等。
布局罕见病——视神经脊髓炎谱系疾病处于临床Ⅲ期关键阶段。视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）患病人数不多，但复发率高、危害大，缺少有效治疗手段。
据弗若斯特沙利文测算，全球视神经脊髓炎谱系疾病患者人数由2016年的约16.38万人增加至2020年的约17.10万人（包括中国约4.89万人）。预计全球视神经脊髓炎谱系疾病患者总数将于2025年达到约17.96万人（包括中国约5.12万人），并于2030年达到约18.76万人（包括中国约5.26万人）。
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